賓州大學的艾布拉姆森癌症中心 Joseph A. Fraietta 博士表示,他們發現僅需一個 CAR-T 細胞,就能使慢性淋巴細胞性白血病(chronic lymphocytic leukemia, CLL)患者達到完全緩解(Remission)。
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▍✂美國CRISPR技術轉移相關的公司、智慧財產權持有者及應用✂
CRISPR技術在食品業開創出一片天地,成功開發可抵抗噬菌體攻擊的乳酸生產菌株,大幅提升乳製品的產能;應用於編譯動、植物或微生物基因以產出所需特性的家畜、農作物或商業化生產酵素;製作基因轉殖動物,作為研究疾病及開發藥物的動物模式;遺傳性疾病的基因治療正在研究中或已進入臨床試驗,如鐮刀型貧血症、地中海型貧血症、裘馨氏肌肉失養症和囊腫性纖維化等;製作誘導性多功能幹細胞(induced pluripotent stem cells, iPS)和嵌合抗原接受體T細胞(chimeric antigen receptor T cells, CART)用於細胞、基因或免疫治療(Cohen 2017),其中諾華(Novartis)的CART療法Kymriah(tisagenlecleucel)用於治療復發性和難治性B細胞急性白血病的25歲以下患者是美國食品藥物管理局(US FDA)所核准上市的第一個基因療法。
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